Tracciato il bilancio della raccolta fondi del 2021
FERRARA – “Anche di fronte al prolungarsi della pandemia, in un anno ancora difficile come il 2021, i ferraresi non hanno mancato di far sentire la propria generosità a favore di Telethon e della sua encomiabile opera a sostegno della ricerca di cure per le malattie genetiche rare. A loro e a tutti i volontari e ricercatori Telethon del nostro territorio – dichiara l’assessore alle Politiche sociali del Comune di Ferrara Cristina Coletti – va il ringraziamento dell’Amministrazione comunale, da sempre al fianco di questa importante Fondazione, che da oltre trent’anni investe nella ricerca scientifica di eccellenza, raggiungendo risultati di inestimabile valore per tanti malati e per le loro famiglie”.
Il bilancio della raccolta fondi 2021 nel territorio ferrarese, tracciato dal coordinatore provinciale di Telethon per Ferrara, Claudio Benvenuti, risente, come prevedibile, ancora degli effetti dell’emergenza Covid. “A causa del protrarsi della situazione pandemica, – dichiara infatti Benvenuti, che nella mattinata di venerdì 4 marzo ha incontrato l’assessore Coletti – anche lo scorso anno non è stato possibile organizzare tutti i nostri tradizionali eventi in piazza, sono mancati gli eventi teatrali, gli spettacoli musicali, di danza e perfino i tradizionali pranzi e cene che costellavano la Maratona Telethon, ma il “cuore” Telethon non ha smesso di battere in tutta la provincia. Il frutto del lavoro di tutti i volontari del territorio ha infatti portato in dote alla ricerca la cifra di 40.401,28 euro, che è ben di più di quanto raccolto nel 2020, ma ancora lontano dalle somme raccolte negli anni precedenti la pandemia. Questa raccolta ha portato, comunque, la cifra complessiva raccolta dai volontari della provincia di Ferrara, dal 2004, anno di nascita del Coordinamento provinciale locale, ad oggi, a circa 1.190.500 euro”.
Nell’esprimere profonda riconoscenza a tutti coloro che hanno dato il loro contributo, ai volontari che si sono impegnati sul territorio, ai partner come Bnl, Avis provinciale di Ferrara e Anffas provinciale, Benvenuti, ricorda che, fin dal 1990, Telethon investe nella migliore ricerca per arrivare alla cura delle malattie genetiche rare e punta a trasformare i risultati di una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata, condivisa e sostenuta nel tempo, in terapie accessibili. Il tutto all’insegna della trasparenza che, come ricorda ancora Benvenuti, “da sempre contraddistingue l’opera di Telethon, poiché la comunicazione costituisce il mezzo per incentivare i donatori a rivolgersi a noi con sempre maggiore fiducia ed è fondamentale che ogni azione di raccolta sia resa pubblica”.
In tema di collaborazioni tra la Fondazione Telethon e i centri di ricerca universitari italiani, Benvenuti ha poi ricordato l’importante studio condotto dal prof. Francesco Zorzato del Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie della Università di Ferrara, e del suo gruppo, in collaborazione con altri, circa il trattamento farmacologico di pazienti affetti da malattie muscolari congenite. “Si tratta – spiega Benvenuti – di uno studio preclinico del gruppo che dimostra che è possibile trattare con una terapia farmacologica miopatie congenite causate da mutazioni nel gene del recettore della rianodina. I risultati di questa ricerca sono stati pubblicati sulla prestigiosa rivista ‘eLife'”.
LA SCHEDA (a cura della Fondazione Telethon)
Fondazione Telethon è una delle principali “charity” biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale.
Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, Telethon segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Per garantire continuità alla ricerca scientifica biomedica sulle malattie genetiche rare, Telethon ha fondato in Italia alcuni istituti noti e apprezzati a livello mondiale e un programma carriere che investe nel talento e favorisce lo scambio tra giovani promettenti ricercatori:
– l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica, TIGET, diretto dal prof. Luigi Naldini, situato presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, leader nel mondo per la terapia genica;
– l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina, TIGEM, diretto dal prof. Andrea Ballabio, a Pozzuoli (NA) situato nell’ex fabbrica della storica Olivetti, che si occupa dello studio delle basi genetiche delle malattie;
– l’Istituto Telethon Dulbecco, DTI, avviato grazie al sostegno del premio Nobel Renato Dulbecco, denominato oggi programma carriere”, che non è un istituto fisico, ma un programma creato per indirizzare e sostenere la carriera indipendente di giovani ricercatori, rientranti dall’estero, suddiviso in vari centri di ricerca.
Nei tre istituti lavorano 449 ricercatori e negli anni sono stati investiti complessivamente € 253.300.000.
I finanziamenti che Fondazione Telethon attribuisce ai laboratori di ricerca, sono tutti assegnati su base meritocratica e competitiva da una commissione medico-scientifica internazionale.
Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.
Dalla sua nascita la Fondazione ha investito in ricerca oltre 592 milioni di euro, ha finanziato 2.720 progetti totali di cui 2528 conclusi e 192 in corso, per un finanziamento complessivo pari a 592.500.000 €.
I RISULTATI
Per rispondere all’appello dei pazienti rari e delle loro famiglie, ci siamo messi in cammino su una strada lunga e difficile. Giorno dopo giorno, in oltre 30 anni, grazie al sostegno di milioni di italiani, abbiamo raggiunto molti traguardi: malattie sconosciute che adesso hanno un nome, famiglie non più sole davanti agli ostacoli della malattia, disabili che possono vivere sempre meglio la quotidianità, bambini che hanno di nuovo un futuro grazie a terapie innovative messe a punto dai ricercatori Telethon. Sono risultati importanti e ne andiamo fieri. Ma siamo solo all’inizio.
Essere generosi è una vostra scelta, essere trasparenti è un nostro dovere.
LA RICERCA TELETHON A FERRARA (scheda a cura dell’Università degli Studi di Ferrara)
Uno studio coordinato da Francesco Zorzato e Susan Treves ha ottenuto importanti risultati per il trattamento farmacologico di pazienti affetti da malattie muscolari congenite causate da mutazioni nel gene recettore della rianodina pubblicati sulla prestigiosa rivista eLife. Queste nuove ed importanti scoperte sono il frutto di ricerche eseguite dal gruppo di Francesco Zorzato e Susan Treves in UniFe, Dipartimento di Scienze della Vita e Biotecnologie dell’Università di Ferrara, svolte in collaborazione con l’Ospedale Universitario di Basilea (Svizzera) e con l’Università di Chieti.
I bambini portatori di malattie muscolari congenite hanno un guasto nei meccanismi che regolano la produzione della proteina recettore della rianodina nei muscoli e questo causa debolezza della contrazione muscolare. A parte la debolezza dei muscoli degli arti superiori ed inferiori che interferisce con la capacità di movimento, in alcuni casi, la debolezza dei muscoli interessa gravemente anche i muscoli della masticazione pertanto i bambini malati devono essere alimentati artificialmente con una sonda che introduce gli alimenti direttamente nello stomaco. Tutt’oggi non esiste una terapia per curare la debolezza dei muscoli di questi malati. L’obiettivo dello studio è teso alla scoperta di farmaci che possano correggere il guasto che causa la diminuzione della produzione del recettore della rianodina nei muscoli, per migliorare la forza della contrazione muscolare.
I risultati della ricerca ottenuti su un modello animale hanno portato alla scoperta di un farmaco in grado di correggere non solo il guasto nei meccanismi che regolano la produzione del recettore della rianodina nei muscoli, ma anche di promuovere la forza sviluppata dai muscoli.
I risultati dimostrano per la prima volta che in linea di principio, esistono vie di trattamento farmacologico da perseguire, e per la loro applicazione clinica è necessario passare da esperimenti su modelli animali a trial clinici sui pazienti malati affetti da malattie muscolari congenite.
